Ptc Therapeutics, azienda statunitense all’avanguardia nella ricerca farmaceutica, ha siglato un accordo esclusivo con Novartis, gigante svizzero del settore farmaceutico, per lo sviluppo e la commercializzazione del programma PTC518 Huntington’s Disease e delle molecole correlate. In base all’intesa, Ptc riceverà un pagamento iniziale di 1 miliardo di dollari, con la possibilità di ottenere fino ad ulteriori 1,9 miliardi di dollari per obiettivi legati a sviluppo, regolamentazione e vendita.
Inoltre, l’accordo prevede una quota degli utili negli Stati Uniti (40% PTC, 60% Novartis) e royalties a due cifre sulle vendite fuori dal mercato statunitense.
“La malattia di Huntington è devastante e fatale. Con questo accordo rafforziamo la nostra pipeline di neuroscienze, puntando su soluzioni innovative per malattie neurodegenerative con esigenze ancora insoddisfatte,” ha dichiarato Vas Narasimhan, Ceo di Novartis.
I dettagli dell’accordo
Novartis avrà il compito di gestire lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di PTC518, un farmaco sviluppato da PTC Therapeutics attraverso la sua piattaforma di splicing molecolare. La transizione di responsabilità avverrà dopo la conclusione della fase controllata con placebo dello studio clinico PIVOT-HD, prevista per il primo semestre del 2025.
La chiusura dell’intesa è subordinata alle necessarie autorizzazioni regolatorie, con un completamento atteso entro il primo trimestre dello stesso anno.
PTC518 si distingue per i risultati promettenti ottenuti nella sperimentazione clinica. I dati intermedi dello studio PIVOT-HD, pubblicati a giugno 2024, hanno evidenziato una riduzione dose-dipendente dei livelli della proteina Huntingtina mutante nel sangue e nel liquido cerebrospinale, oltre a segnali preliminari di beneficio clinico dopo 12 mesi di trattamento. Il farmaco ha inoltre dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole, rafforzando le speranze di una terapia efficace contro la malattia di Huntington.
“La partnership con Novartis unisce la nostra esperienza nelle terapie di splicing con le capacità globali di sviluppo e commercializzazione del colosso svizzero,” ha dichiarato Matthew B. Klein, CEO di PTC Therapeutics.
L’intesa tra Ptc e Novartis non rappresenta solo un successo commerciale, ma apre nuove prospettive per i pazienti affetti da malattia di Huntington. Con il sostegno di Novartis, PTC518 potrebbe diventare il primo trattamento orale in grado di modificare significativamente il decorso della malattia.
Boom in Borsa di Ptc: balzo del 20%
La notizia dell’accordo ha avuto un impatto immediato sui mercati. Le azioni di Ptc Therapeutics (NASDAQ: PTCT) hanno registrato un balzo del 20%, trainate dall’entusiasmo degli investitori per il potenziale di questa collaborazione multimiliardaria.
Gli analisti considerano l’accordo un punto di svolta per Ptc, che vede non solo una forte iniezione di liquidità, ma anche l’opportunità di collaborare con un colosso come Novartis, noto per il suo impegno nelle neuroscienze.
